科技日?qǐng)?bào)記者 張佳星

      2月26日，中國(guó)細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)發(fā)布《人胚胎干細(xì)胞》標(biāo)準(zhǔn)，這是中國(guó)乃至國(guó)際首個(gè)針對(duì)胚胎干細(xì)胞的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)。

      干細(xì)胞以及所屬的細(xì)胞制品由于其異質(zhì)性、活性變化等特殊屬性，長(zhǎng)期以來(lái)一直不被認(rèn)同為藥物，在臨床應(yīng)用上更是被認(rèn)為難以“掌控”，難以規(guī)模化應(yīng)用。已有研究檢測(cè)了全球38個(gè)實(shí)驗(yàn)室125株人胚胎干細(xì)胞系，發(fā)現(xiàn)它們?cè)诓缓线m的體外培養(yǎng)過(guò)程中會(huì)發(fā)生遺傳突變；同時(shí)按照美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的要求，即使是在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）注冊(cè)的干細(xì)胞系也并不能達(dá)到臨床應(yīng)用的要求。因此國(guó)際干細(xì)胞研究與臨床應(yīng)用領(lǐng)域最大的困惑是：什么樣的干細(xì)胞可以臨床應(yīng)用、制藥，這正是此次發(fā)布的胚胎干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)要回答的問(wèn)題。

      “北京干細(xì)胞庫(kù)經(jīng)過(guò)十幾年的努力，整體達(dá)到ISO質(zhì)量管理體系認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)并建立了300余株人胚胎干細(xì)胞系，可以滿(mǎn)足70%免疫配型的需求，在細(xì)胞生物學(xué)會(huì)干細(xì)胞分會(huì)標(biāo)準(zhǔn)工作組的努力下，將十幾年來(lái)培養(yǎng)臨床級(jí)干細(xì)胞系所積累的經(jīng)驗(yàn)寫(xiě)成論文，獲得了國(guó)際和國(guó)內(nèi)同行的肯定?！敝袊?guó)科學(xué)院干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院（籌）研究員趙同標(biāo)說(shuō)，大量的實(shí)踐工作成為團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)形成的基礎(chǔ)。

      因此，對(duì)于“活”的細(xì)胞，標(biāo)準(zhǔn)化的技術(shù)要求、檢驗(yàn)方法和嚴(yán)格的質(zhì)量控制將幫助它們符合臨床要求。

      另一個(gè)層面，隨著干細(xì)胞臨床需求的增大，干細(xì)胞研究項(xiàng)目正在加速開(kāi)展。據(jù)介紹，我國(guó)近年來(lái)干細(xì)胞研究的臨床轉(zhuǎn)化工作，經(jīng)備案已開(kāi)展了4批35個(gè)項(xiàng)目。

      “我們經(jīng)常會(huì)被問(wèn)到，干細(xì)胞項(xiàng)目應(yīng)該如何做質(zhì)控?！敝袊?guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)吳朝暉說(shuō)。由于來(lái)源不一、類(lèi)型多樣、功能復(fù)雜，干細(xì)胞在制備工藝、質(zhì)控手段、應(yīng)用方式、適應(yīng)癥選擇等方面差異較大，亟須建立統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，促進(jìn)臨床研究和臨床試驗(yàn)更好發(fā)展。

      “細(xì)胞有自己的特性，但如果每次注射的劑量和濃度不同，又要怎么評(píng)價(jià)它的療效呢？”同仁醫(yī)院副院長(zhǎng)魏文斌表示，邁向臨床的產(chǎn)品必須要通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化的試驗(yàn)，而標(biāo)準(zhǔn)是第一步。

      “標(biāo)準(zhǔn)是規(guī)范，嚴(yán)格符合倫理要求，規(guī)范整個(gè)干細(xì)胞的臨床研究?！敝袊?guó)科學(xué)院院士、中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所所長(zhǎng)周琪介紹，國(guó)際上目前并沒(méi)有干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)的先例，胚胎干細(xì)胞團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)將在創(chuàng)新引領(lǐng)、指導(dǎo)產(chǎn)業(yè)發(fā)展方面發(fā)揮重要意義，并將為國(guó)家管理部門(mén)強(qiáng)化監(jiān)督和管理提供依據(jù)，為科學(xué)研究建立規(guī)范。

      “干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)必將過(guò)渡到能夠標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)、規(guī)模化制備階段，實(shí)現(xiàn)可監(jiān)管、可重復(fù)、可驗(yàn)證的臨床應(yīng)用產(chǎn)品生產(chǎn)，不能停留在無(wú)法證明安全性、有效性的臨床研究階段?！敝茜鞅硎?，胚胎干細(xì)胞在未來(lái)可能會(huì)成為干細(xì)胞藥物研發(fā)領(lǐng)域最重要的原料，這意味著需要“標(biāo)準(zhǔn)先行”。隨著標(biāo)準(zhǔn)制定工作的細(xì)化、基礎(chǔ)研究的深入、臨床研究的推進(jìn)，細(xì)胞制品進(jìn)入臨床也將會(huì)擁有均一性、穩(wěn)定性等特質(zhì)。

      據(jù)介紹，《人胚胎干細(xì)胞》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)是繼2017年發(fā)布首個(gè)干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)《干細(xì)胞通用要求》后，細(xì)胞生物學(xué)會(huì)干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)工作組最新發(fā)布的干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)，接下來(lái)工作組將會(huì)進(jìn)一步細(xì)化專(zhuān)用標(biāo)準(zhǔn)，完成胚胎干細(xì)胞在臨床應(yīng)用時(shí)分化的細(xì)胞類(lèi)型的標(biāo)準(zhǔn)制定，例如進(jìn)行視網(wǎng)膜類(lèi)細(xì)胞、心肌類(lèi)細(xì)胞的標(biāo)準(zhǔn)制定，指導(dǎo)臨床研究和應(yīng)用。

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